晶泰科技賦能國內首個「AI + RNA」小分子創新藥獲批臨床,ReviR溪礫科技實現罕見病首創新藥突破
深圳2026年1月7日 /美通社/ — 近日,晶泰科技(2228.HK)孵化企業ReviR溪礫科技(下稱 「ReviR」)獲得國家藥品監督管理局(NMPA)核准簽發關於小分子管線 RTX-117 用於治療腓骨肌萎縮症(CMT)的《藥物臨床試驗批准通知書》,將按計劃於 2026 年第一季度開啟 I 期臨床試驗。RTX-117 是國內首款針對 CMT 的 1 類創新藥管線,也是 ReviR 與晶泰科技深度合作、藉助 AI+機器人輔助研發的一系列罕見病藥物管線中首個進入臨床的專案。晶泰科技將獲得相應的里程碑付款,並有權參與該管線的銷售分成及後續授權收益分成。此前,該管線已獲得美國 FDA 的 IND 批件與孤兒藥資格認定(ODD),可享受 FDA 優先審評審批與更長的海外市場獨佔期。 中國首款腓骨肌萎縮症(CMT)1 類創新藥 RTX-117 中美雙報雙批 CMT 位列 2018 年國家衛健委公佈的《第一批罕見病目錄》第17位,是一種進展性強、致殘性高的罕見病,全球患病率為 17.7~40/10 萬,患者總數超過 260 萬人,屬於罕見病中較為常見的疾病。據 IMARC Group 統計,2024 年全球七大主要市場(美國、歐盟四國、英國及日本)的CMT治療市場規模已達到 $10.13 億美元,預計將以 24.62% 的復合年均增長率(CAGR)在 2035 年激增至 $113.94 億美元,展現出顯著的臨床需求與市場增長潛力。據中山大學公共衛生學院(深圳)2025 年最新調查,CMT 患者發病年齡中位數為 7.3 歲,疾病發病年齡早、診斷週期長,且缺乏有效治療手段。病症常表現為腿部肌無力和肌萎縮,並伴隨骨骼畸形、疼痛、感覺減退、運動發育遲緩等症狀。眾多患者因病致殘,僅能透過手術和康復訓練等方式緩解症狀,存在巨大未被滿足的治療需求。 在全球範圍內,腓骨肌萎縮症(CMT)當前在研管線稀缺,更無獲批上市藥物,RTX-117 為國內首款獲批進入臨床的腓骨肌萎縮症(CMT)1 類創新藥,代表了中國在…
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